基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力 未来或能治疗数百万人的常见眼病

高新科技日报北京市7月25日电 (新闻记者张梦然)据科学家组织网24日报导，国外迈阿密大学眼科研究所医师运用基因疗法眼药水，很好地使一名因患罕见病的失明者恢复眼睛视力。该类治疗法将来或可以治疗上百万人最常见的眼睛疾病。

这名青少年儿童名叫弗朗西斯科·文托·卡瓦哈尔，出生的时候就身患缺乏营养型大疱性表皮松解症，这就导致他全身上下乃至眼睛里面都会发生小水泡。2012年，他接受清除眼球上疤痕组织手术，但伤疤迅速又长了回去。以后，弗朗西斯科的眼睛视力持续恶变，进而导致他行走都困难。

迈阿密大学眼科研究所眼角膜创新实验室精英团队从医治弗朗西斯科皮肤受损的试验性基因疗法疑胶得到启迪，考虑将此方法可以治疗其眼睛疾病。精英团队联系上了制药业商克里斯塔生物制药公司，配置了适合的药品。

弗朗西斯科的身体状况是通过一种基因变异所引起的，该遗传基因有利于造成一种名为胶原7的营养物质，这类蛋白将肌肉和眼角膜粘合在一起。而名叫Vyjuvek治疗办法应用消灭的单纯性疱疹来传递该基因工作中团本，保证蛋白充分发挥。滴眼液应用与皮肤版本号同样的物质，仅仅不含有疑胶。

上年8月，弗朗西斯科的左眼在手术后逐渐滴眼药。它的眼睛视力因术后恢复，而滴眼液让伤疤不会再发作，视力水平每个月都会明显改善，如今为20/25(即通常说的0.8)；在今年的，其疤痕组织更多右眼在术后，眼睛视力也得到了不断提高。

精英团队表明，通过调节病毒感染传送基因，该“眼药水治疗法”将来还可以用于医治各种疾病。比如福特福克斯缺乏营养症，这类缺乏营养症严重影响国外1800数万人，约为所在国角膜移植手术的一半。

【总编圈画】

这个不是一项实验研究，而是存在的病案。为了能医治这名身患罕见病的年轻人，多种多样自主创新治疗法四个同步。先出医治他皮肤受损的试验性基因疗法疑胶，之后有受疑胶启迪调制的基因疗法滴眼液，都获得了很好的效果。案例主角是不幸运，他一出生起就受到了病痛的折磨，好在生于一个生物医疗技术性一直在进步的年代，可以解决长期性双目失明的命运。并且，尽管治疗法对于罕见疾病为之，但是它同样可以可用多种多样常见病，创新之光将点亮大众的人生道路。